有效的藥物有BUS（馬利蘭）、HU（羥基脲）、CTX、CLB、6-MP（6-巰基嘌呤）、MMC（絲裂霉素）。其中以BUS為首選藥物，其次為HU.BUS是目前最有效的藥物，緩解率在95%以上，服用方便為此藥之優(yōu)點。用法為2mg每日3次，一直用至白細胞降至14×109/L以下停用或間歇給藥。一般規(guī)律是用藥1～2周自覺癥狀好轉，4～6周明顯好轉。當白細胞減至10×109/L時，減量至1～2mg/d，一直維持2～3個月。停藥后，如白細胞波動在10～50×109/L間，可考慮小劑量維持1年以上。白細胞減少到5～10×109/L血小板在100×109/L以下，醫(yī).學教育網搜集整理或者有慢粒急變傾向才應停藥。馬利蘭的毒副作用主要是骨髓抑制，特別是血小板減少。個別病人雖用藥量不大也會出現全血細胞減少，恢復較慢。長期服用此藥可引起肺纖維化，皮膚色素沉著。類似慢性腎上腺皮質功能減退的癥狀，精液缺乏或停經。

　　HU開始劑量為每日3g，口服。用后白細胞數下降很快。當降至20×109/L左右時，將劑量減至一半；降至10×109/L時，將劑量再減少。維持劑量約每日0.5～1.0g一般不完全停藥，因停藥后白細胞計數很快上升。此藥優(yōu)點是作用快；如果白細胞下降過多，停藥后能很快上升；副作用少。缺點是需經常驗血以指導治療。另外，亦可聯合α-IFN（α-干擾素）治療慢粒。

　　方法，口服HU2.0～6.0g/d，同時皮下注射。α-IFV300萬u，iv，每周3次，應用8～32周。當白細胞降至10×109/L，HU減少繼續(xù)用1～2周，根據情況停用或用小劑量。HU維持量為0.5～1.0/d，醫(yī).學教育網搜集整理有條件者可繼續(xù)用。α-IFN300萬u，iv，每周一次。用藥期間每周查血常規(guī)2次，骨髓象每4周檢查一次。